Pewnie tutaj niewiele osób słyszało, o ile ktoś w ogóle o wprowadzonym wczoraj do terapii nowym leku na Alzheimera. Aducanumab który jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko amyloidowi (białko pojawiające się w przebiegu choroby w mózgu i tworzące złogi), został wprowadzony do terapii jako pierwszy lek od niespełna 20 lat. Wszystko byłoby fajnie, gdyby nie to, że to jeden wielki bullshit, który trochę otworzył mi oczy jak źle się dzieje w najważniejszej agencji ds leków na świecie. Mechanizm działania Aducanumabu oparty jest tzw. teorii amyloidowej, która od mniej więcej 5 lat jest bardzo mocno kwestionowana i na tym etapie właściwie świat naukowy był zgodny: to nie jest główny mechanizm terapeutyczny dla choroby Alzheimera. Upadło wiele badań klinicznych w tym kierunku, zainwestowano bezzwrotnie miliardy dolarów, ale firmy z czasem się wycofały z tego, wszystkie praktycznie z wyjątkiem Biogenu. Biogen ze swoim kandydatem klinicznym zakopał się w badania docierając do trzeciej fazy i tam zaprojektowali i wykonali praktycznie trzy badania kliniczne: jedno na chorych ze średnionasilonym przebiegiem choroby - brak różnicy w porównaniu z placebo; dalej, na chorych z początkami Alzheimera na mniejszej grupie pacjentów : tutaj znaleźli ok 30% poprawę w porównaniu do Placebo co jest wynikiem istotnym statystycznie, ale później, kiedy powtórzyli to badanie, nagle się okazało, że ta poprawa wynosi 2% parametrów obiektywnych, co nie przekłada się na różnicę istotną statystycznie w porównaniu z placebo. Oczywistym jest więc, że zespół niezależnych ekspertów ze świata nauki (wykluczone konflikty interesów) rekomendował FDA podjęcie negatywnej decyzji w związku z przedstawionymi dowodami. Tymczasem, wczoraj FDA wydało pozytywną decyzje i mimo braku udowodnionej skuteczności Aducanumab wchodzi na rynek (!). Uzasadnienie jest krótki z ich strony: potencjalne korzyści terapeutyczne przewyższają ryzyko działań niepożądanych. Decyzję tę podjęła agencja, która ZAWSZE słynęła z najbardziej rygorystycznych warunków i oczekiwań na świecie... niezrozumiałe.

Dzisiaj na uczelni, gdzie pracuję oraz ze znajomymi z uczelni z Polski dyskutowaliśmy nad tym. Wszyscy są w ciężkim lub cięższym szoku, jak to mogło przejść. W temacie siedzimy, bo zarówno katedra w której pracuję jak i uniwersytet gdzie obecnie przebywam na postdocu zajmuje się właśnie chorobą Alzheimera. Nie robię z siebie jakiegoś tam autorytetu, ale doktorat w tym zrobiłem, a wkrótce wskoczy mi habilitacja, więc trochę w temacie siedzę, na tyle długo by wyrobić sobie zdanie i się podzielić refleksją.

I tu nawiązanie do szczepionek, których oczywiście jestem zwolennikiem i uważam że są potrzebne i warto się szczepić nawet jeśli tworzą jakieś bardzo małe ryzyko pewnych zaburzeń i sporadycznej grupy ludzi. Ale moja myśl jest taka: jak przeciętny zjadacz chleba, ma zaufać instytucji, która na oczach całego świata bierze w łapę i robi taki bullshit mówiąc wszystkim dookoła: "i co nam zrobicie?" Biogen zainwestował w to tyle kasy, że oczekują zwrotu i to jest ich jedyna możliwość, ale FDA powinno stać na straży dobra pacjenta, ponad oczekiwaniami Biogenu. Tymczasem autorytety sięgnęły bruku.... I jak tu wierzyć ?

Tu jak coś można więcej poczytać:
https://www.sciencenews.org/article/new-alzheimers-drug-fda-approved-controversy-aducanumab
https://www.npr.org/2021/06/07/1003964235/fda-approves-controversial-alzheimers-drug-aducanumab